Ученые будут использовать генетическую модификацию для лечения заболевания крови

20

Генетическая модификация впервые будет использована медиками в этом году в Европе для лечения пациентов с наследственным заболеванием крови. Болезнь, известная как талассемия, приводит к органной недостаточности, ослаблению костей и, в конечном счете, смерти, если ее не лечить. Тяжелый недуг вызван генетической ошибкой, которая препятствует получению организмом гемоглобина – белка, который переносит кислород.

Ученые из швейцарской компании Crispr Therapeutics надеются вылечить данное расстройство,

изменив дефектный ген. Инновационное испытание должно начаться в 2018 году, и это будет первый случай, когда уникальный метод протестируют в Европе. Специалисты настаивают на том, что подобная терапия будет безопасной и высокоэффективной.

Эксперты сначала извлекут у пациентов стволовые клетки, присутствующие в костном мозге, а также в некоторых других областях тела. Затем этим клеткам будет введен белок, который будет нацелен на вырезание дефектного гена из ДНК. Стволовые клетки будут имплантированы обратно в организм в надежде, что они будут размножаться и позволят организму вырабатывать достаточное количество гемоглобина.

Не исключено, что проведение данной процедуры заложит основы более широкого использования генной терапии, считают медики.